Vědci z Lékařské fakulty Masarykovy univerzity a lékaři z Fakultní nemocnice Brno testují buněčnou terapii pro pacienty se vzácnou takzvanou nemocí motýlích křídel. Zajímá je, nakolik podávaná buněčná terapie podporuje hojení chronických ran. Začali s klinickou studií, přípravek podali prvnímu pacientovi. V tiskové zprávě o tom za výzkumníky informovala Lucie Skřičková.

Lidé trpící nemocí motýlích křídel (epidermolysis bullosa) mají velmi tenkou a zranitelnou pokožku i sliznice. Často se na ní tvoří puchýře. Nemoc je daná geneticky a je nevyléčitelná. Lékaři pouze zmírňují příznaky. Důležité je kromě výživy také používání speciálních obvazů, které pomáhají z ran vysávat hnis a tlumí bolest.

Vyvinutý léčivý přípravek buněčné terapie tvoří mezenchymální stromální buňky (MSC). Tyto buňky v lidském organismu pomáhají opravám poškozených tkání a usměrňují přehnané funkce imunitního systému. Podle dosavadního výzkumu mají MSC hojivý potenciál u akutních i chronických ran různého původu.

Klinickou studii uskutečňuje tým lékařů a sester z Kliniky popálenin a plastické chirurgie FN Brno a EB Centra při Dětském kožním oddělení Pediatrické kliniky FN Brno. V polovině října 2022 léčivý přípravek podali prvnímu pacientovi.

„Po nezbytném 24hodinovém pozorování byl muž v dobrém stavu propuštěn z nemocnice domů a pravidelně bude docházet na další kontroly a k opakovanému podání přípravku. Ve studii bude sledován po dobu jednoho roku,“ popsala Skřičková.

Do konce roku 2022 a na počátku roku 2023 výzkumníci přípravek podají dalším třem pacientům, poté se uskuteční první analýza bezpečnosti léčby. V případě příznivých výsledků do studie zařadí další pacienty.

Epidermolysis bullosa je genetické onemocnění, jehož příčinou jsou změny – mutace v genech pro specifické bílkoviny pojivové tkáně. Následkem mutací je narušená soudržnost jednotlivých vrstev kůže, sliznic a vnitřních orgánů. V tuzemsku nemocí trpí přibližně 300 pacientů.